În Republica Moldova, tratamentul medicamentos pentru mai multe boli rare, atât pentru persoanele asigurate, cât şi pentru cele neasigurate, este acoperit din fondurile asigurării obligatorii de asistenţă medicală (AOAM). În anul 2024 s-au acordat peste 75,5 milioane de lei pentru persoanele diagnosticate cu 12 maladii rare, precum hemofilie, artrită juvenilă, hipertensiune pulmonară, epidermolizaă buloasă, colită ulceroasă, diabet insipid etc.

Anul trecut, din fondurile AOAM, au fost alocate peste 36 de milioane de lei pentru medicamente compensate în condiții de ambulatoriu persoanelor cu maladii rare.

În Republica Moldova, pacienții cu boli rare precum fenilcetonuria, aciduria metilmalonică și aciduria glutarică sunt asigurați cu produse dietetice speciale. Tratamentul medicamentos specific este asigurat pentru maladiile fibroză chistică, maladia Wilson-Konovalov, artrită juvenilă, talasemie, hemofilie, insuficiență hipofizară/nanism hipofizar, pubertate precoce, epidermoliză buloasă, diabet insipid, boala Addison, colită ulceroasă nespecifică/boala Crohn, hipertensiune pulmonară, miodistrofie Duchenne etc. Aproximativ 950 de pacienți cu boli rare sunt asigurați cu tratament specific necesar. În unele cazuri tratamentele sunt susținute și prin intermediul ajutoarelor umanitare, ca în cazul maladiei Gaucher și mucopolizaharidoza de tip 1.

Până în anul 2028, ministerul și-a propus să crească cu 25% numărul maladiilor rare depistate și să majoreze cu 25%  numărul de medicamente utilizate pentru tratarea maladiilor rare și reducerea ratei mortalității premature cauzată de aceste boli. Până în anul 2028, ministerul și-a propus să crească cu 25% numărul maladiilor rare depistate și să majoreze cu 25% numărul de medicamente utilizate pentru tratarea bolilor rare.

Anual, în ultima zi a lunii februarie, este marcată Ziua internațională a bolilor rare – un prilej de a informa și de a sensibiliza oamenii cu referire la maladiile respective, care afectează un procent redus din populație.