Pentru prima dată, savanţii au fost capabili să realizeze primele editări ale genomului uman într-un pacient în viaţă. Procesul poate avea un impact enorm asupra abilităţii de a trata bolile, precum sindromul Hunter.
Sindromul Hunter este o condiţie genetică rară care lasă o persoană fără o enzimă care este folosită pentru a dezintegra polizaharidele, un carbohidrat, scrie Futurism.
Lăsată netratată, poate cauza probleme psihice şi ale funcţionării organelor. În acest caz, doctorii au încercat să corecteze condiţia prin utilizarea ZFN-urilor (zinc finger nucleus). Cu ajutorul acestei metode s-a putut secţiona o genă care este prezentă în celulele ficatului, inserând o copie funcţională în genă care produce polizaharidele.
Tratamentul a fost creat de Sangamo Therapeutics, o firmă de biotehnologie cu sediul în California. „Este prima dată când cineva are o nouă genă în ficat”, a precizat CEO-ul companiei, Sandy Macrae.
ZFN-urile sunt o metodă mai greoaie decât CRISPR Cas-9, dar oferă mai multă precizie. Implementarea utilizată de Sangamo oferă abilitatea de a tăia cu exactitate ceea ce este necesar.
Aşadar, în acest test clinic, un pacient în vârstă de 44 de ani a primit tratamentul revoluţionar într-un spital din Oakland, California, pe 13 noiembrie. Acesta face parte dintr-o serie mai largă de teste, care vor utiliza metoda genetică pentru a trata şi alte condiţii, precum sindromul Hurler sau hemofilia de tip B.
